上海2026年6月3日 /美通社/ — 近日，长春金赛药业有限责任公司（以下简称”金赛药业”）在创新药国际化进程中迎来重要进展。公司研发的PI3Kα抑制剂GenSci145片、B 细胞成熟抗原三聚体融合蛋白GenSci136注射液，双双获得美国食品药品监督管理局（FDA）的临床试验许可，分别拟用于治疗携带PIK3CA突变的局部晚期或转移性实体瘤，以及重症肌无力（MG）。这标志着金赛药业在肿瘤领域与神经领域的全球临床开发迈出坚实一步。
GenSci145片：高选择性PI3Kα抑制剂
GenSci145片获得FDA许可开展临床试验，适应症为携带PIK3CA突变的局部晚期或转移性实体瘤。该药物是金赛药业开发的一款新型突变选择性PI3Kα抑制剂，美国新药注册类别为 505(b)1。此前，GenSci145片已在国内获得临床试验批准。
PIK3CA基因突变是多种实体瘤的重要驱动因素，在乳腺癌中发生率高达30%～40%[1,2]，并可导致乳腺癌患者对内分泌治疗、化疗及靶向治疗产生耐药。部分PI3Kα抑制剂在临床应用中因存在高血糖、皮疹、腹泻等副作用，可能影响患者长期治疗的耐受性和依从性。因此，临床实践中仍存在对具有更高靶向选择性的PI3Kα抑制剂的需求。
临床前研究显示，GenSci145片对多种PIK3CA热点突变具有高选择性抑制活性，并表现出良好的血脑屏障穿透能力。上述发现为开展后续临床研究提供了实验依据。
注射用GenSci136：BAFF/APRIL 双靶点拮抗剂
与此同时，金赛药业另一款创新生物药——注射用GenSci136，获得FDA许可用于治疗重症肌无力的临床试验。该药物是一款B细胞成熟抗原三聚体融合蛋白，可同时拮抗BAFF和APRIL双靶点，美国新药注册类别为351(a)BLA。该药物此前已在国内获批全身型重症肌无力临床试验，此次获得美国FDA临床试验许可，是其全球临床开发的又一进展。
重症肌无力是一种罕见的自身免疫性疾病，全球患病率约为12.4/10万人，我国发病率约为0.68/10万人[3]。患者可能出现波动性肌无力、上睑下垂、复视、呼吸困难等症状，影响生活质量。重症肌无力患者中，部分人群对现有治疗反应有限或难以耐受长期用药。开发新机制的治疗药物仍是该领域的研究方向之一。
GenSci136通过模拟B 淋巴细胞刺激因子和增殖诱导配体与其受体的天然结合方式以提高其阻断活性，同时通过抗人血清白蛋白重链单域抗体设计以延长其在体内的半衰期，有望对体液免疫紊乱、致病抗体为核心机制造成组织损伤的多种自身免疫性疾病发挥治疗作用，为重症肌无力患者提供更优的治疗选择。
GenSci145与GenSci136接连获得美国FDA临床试验许可，是金赛药业从”单赛道领跑”向”多领域协同发展”战略升级的生动缩影。目前，公司已搭建起涵盖ADC、siRNA及长效缓释等前沿技术平台，在肿瘤、眼科、内分泌及代谢、女性健康、免疫和神经等领域形成多元化管线布局。
肿瘤领域，GenSci128针对TP53 Y220C突变的选择性重激活剂，全球尚无同靶点药物获批，已在中、美获批临床，正在开展中国I期临床试验；三款双靶ADC产品GenSci143（靶向B7-H3与PSMA）、GenSci139(靶向EGFR和HER2)、GenSci140(靶向叶酸受体α亚型，双表位)，均已获批中美临床，进入一期临床开发阶段。
免疫与呼吸领域，IgG1双抗GenSci161，同时靶向IL-1α和IL-1β，已在中国获批开展化脓性汗腺炎、子宫内膜异位症的临床试验。2026年6月，已进入中国I期临床开发阶段。其中化脓性汗腺炎适应症亦获得美国FDA临床试验许可。靶向SLC6A19的小分子抑制剂GenSci144，用于治疗苯丙酮尿症以及慢性肾病。2026年5月，苯丙酮尿症新药临床试验申请已获批准。抗PD-1阳性T细胞清除剂GenSci120，已获批成人系统性红斑狼疮、原发性干燥综合征、类风湿关节炎临床试验。2026年6月，类风湿关节炎Ⅱ期临床研究已启动，首例受试者已入组。
金赛药业表示，将继续依托前沿技术平台，加速推进具备全球竞争力的创新药物临床开发，致力于为全球患者提供更多元的治疗选择。
