中国药企出海美国的十年回顾（2013-2022）

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一、新芽初萌

2013年4月，和记黄埔与雀巢全资子公司Nestlé Health Science的合资企业Nutrition Science Partners（NSP），启动了一项名为NATRUL的全球III期研究，用于评估HMPL-004治疗轻中度溃疡性结肠炎病人的疗效和安全性。HMPL-004 是一种作用于多靶点的口服植物药，用于治疗自身免疫性肠道疾病。

然而， 2014年8月13日，NSP公布了该试验的中期分析结果：独立数据安全监测委员会（DSMC）评估了HMPL-004对照安慰剂的非盲数据，由于未检测到对患者有意义的疗效，建议NSP终止该项研究。尽管最终这项研究被终止，但该研究是中国第一个进入国际III期临床研究的植物药。自此，中国药企开启了作为单一申办方在美国启动创新药国际III期临床研究的十年。

二、走向繁荣

自2017年中国正式加入ICH起，我国的药物监管体系逐步与国际接轨，国内生物医药公司不断加速拓展国际市场。

据统计，2013年至2022年，中国药企作为单一申办方在美国启动的创新药物国际III期临床研究总计35项。其中，百济神州的数量最多，共计8项。其他还包括复宏汉霖、江苏恒瑞等19个企业。

从治疗领域来看，肿瘤项目数量最多，总计21项，占比60%。从时间分布来看，2019年底到2022年底的三年时间里，启动的研究总计24项，占比68%。其中，2021年，启动了11项研究，达到了此十年里的巅峰。站在2022年末，回看起点，以百济神州为代表，中国药企在美国的临床研究，从一个艰难的开始，历经艰辛，终于逐渐走向了繁荣。

NSP的HMPL-004失败的两年后，在2016年，亿一生物启动了F-627研究，这是一项针对化疗引起的中性粒细胞减少症的研究，在2018年达到了主要终点。但受到新冠疫情的影响，FDA的现场核查推迟，目前F-627并未在美国获批上市。

然而就在2022年11月15日，亿一生物宣布与美国Acrotech Biopharma签订合作协议，协议约定亿一将F-627（艾贝格司亭α）在美国的独家经销权许可给ACROTECH，ACROTECH将负责F-627在美国的市场规划及销售。这次双方合作协议的签署，标志着F-627在取得FDA上市批准后将进入全球最大的药品消费国——美国。F-627获得ACROTECH的认可，凸显了其产品的商业化价值，为角逐全球最大医药市场开启了通道，是亿一生物研发产品出海的重大里程碑事件，也扩大了中国药企在美国的影响力。

三、独占鳌头

作为中国药企出海美国的领导者，百济神州的标志性成就开始于2019年。2019年11月15日，美国FDA批准百济神州百悦泽®（BRUKINSA®，泽布替尼）用于治疗既往接受过至少一项疗法的成年套细胞淋巴瘤患者，这标志着百济神州首项 FDA 新药上市申请获批，也标志着中国自主研发并被 FDA 批准的首款抗癌药物诞生。大约两年后，2021年9月2号，FDA又批准了百悦泽在美国的第二项适应症——用于治疗成年华氏巨球蛋白血症（WM）患者。值得一提的是，泽布替尼已在包括欧盟和英国、加拿大、澳大利亚和其他国际市场的50个国家和地区获得20多项批准。另外，泽布替尼在全球范围内还有40多项申报正在审评中。

四、百花齐放

复宏汉霖也同样是出海的明星企业。复宏汉霖首款自主研发的创新生物药——H药汉斯状®（斯鲁利单抗），针对小细胞肺癌（SCLC）的治疗，已经获得了美国食品和药品监督管理局（FDA）和欧盟委员会（EC）的两项孤儿药资格认定。另外，H药治疗小细胞肺癌的III期临床试验结果曾在全球四大顶级医学期刊之一的JAMA上在线发表过，是全球首个登上JAMA主刊的小细胞肺癌免疫治疗临床研究。2022年12月27日，复宏汉霖宣布与复星医药达成合作，授予其在美国对H药包括广泛期小细胞肺癌在内的适应症进行独家商业化的权益。复星医药多年积累的创新能力、国际化优势及商业化能力，将会大力推动H药在美国市场的商业化。

五、风险与机遇

伴随着中国药企出海速度越来越迅速，产品也更具创新力，但同时也面临一些问题。

2022年2月11日，FDA召开肿瘤药物咨询委员会 (ODAC)，对信达生物制药和礼来制药共同合作研发的信迪利单抗的新药上市申请 (BLA) 进行讨论并投票。此次BLA申报适应症为信迪利单抗联合培美曲塞和铂类用于非鳞状非小细胞肺癌（nsqNSCLC）一线治疗，主要基于在中国开展的ORIENT-11临床三期试验数据。委员会投票的结果是建议补充额外的临床试验，证明信迪利单抗在美国人群中的适用性。这考验着中国药企全球注册临床试验能力。

另外，2022年整体的经济下滑也对中国制药造成了冲击，行业遭遇融资危机，再加上美国开展研究的成本远高于国内，不少计划的研究项目被取消或者缩减。2022年中国企业作为单一申办方在美国启动的III期研究只有4项。

然而尽管面临困难重重，中国药企仍然在希望中前行。就像信达生物总裁刘勇军博士表示：“ FDA没有任何对于信迪利单抗安全性问题的质疑。虽然对于这次ODAC投票结果感到遗憾，我们将与礼来共同配合FDA继续完成BLA申请的相关审评工作。我们对信迪利单抗的质量与价值一如既往充满信心。”

2022已经过去，中国药企正在走向出海美国进程的第十年。药物研发是艰难的，需要时间积累。只有日复一日地坚持不懈，中国的创新药才能广泛地走向世界，迎来胜利的曙光。

2023已经开启，让我们，致知力行，继往开来！