基因疗法结合人工智能:肾原旨在逆转肾脏疾病

七岁时,德米特里·马克西姆目睹了母亲因肾衰竭而接受透析的痛苦。两年后,他的母亲成功接受了肾移植手术。尽管手术让 […]

七岁时,德米特里·马克西姆目睹了母亲因肾衰竭而接受透析的痛苦。两年后,他的母亲成功接受了肾移植手术。尽管手术让她恢复了正常生活,但这并不是终点——马克西姆遗传了多囊肾病(PKD),并面临着类似的挑战。

在美国,大约七分之一的人患有慢性肾脏病 (CKD),其中 10% 是由遗传疾病引起的。从高中开始,马克西姆就一直致力于寻找治疗方法。2021年,《自然》杂志发表的一项研究表明,CRISPR技术可以逆转小鼠的PKD,这更加坚定了马克西姆的信念。他在斯坦福大学攻读计算生物学研究生学位,并在 Vivek Bhalla 教授的指导下进行肾脏研究。

尽管 Maxim 认为基因疗法可以逆转 PKD,但关键挑战在于如何安全有效地将药物输送到受影响的细胞。为了解决这个问题,他于 2022 年创立了生物技术初创公司 Nephrogen。该公司利用人工智能和先进的筛选技术,开发了一种特殊的基因编辑药物递送系统,将其精确地递送至肾病细胞。Nephrogen 是 2025 年 TechCrunch Disrupt 会议的 20 名决赛入围者之一。

经过三年的开发,Maxim声称Nephrogen已经成功创建了一种递送机制,在将药物运输到肾脏方面,其效率是目前FDA批准的“载体”的100倍。接下来,Nephrogen 计划将其新的递送机制和开发的药物推进到临床研究中,预计将于 2027 年开始。

为了支持临床研究,Nephrogen 正在进行一轮 400 万美元的种子轮融资。面对PKD的挑战,Maxim决定参加临床试验。他坦言,在患病期间,他经常感到腰酸背痛,频繁就医,现有的药物无法有效减缓病情,只能增加尿频。他总是面临症状恶化和需要透析的风险,这使得肾素的研究成果尤为重要。

如果肾素治疗成功,可能会完全治愈美心的多核病。对于那些想了解更多关于 Nephrogen 并查看更多创业项目的人,我们欢迎您参加 10 月 27 日至 29 日在旧金山举行的 TechCrunch Disrupt 会议。

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